和铂医药（股票代码：02142.HK），一家专注于免疫性疾病、肿瘤及其他领域创新药研发的全球生物医药公司，今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准恩力达®（巴托利单抗注射液，皮下给药，170 mg (1 mL)/瓶；商标持有人：石药集团有限公司）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
此次获批基于一项在中国27家研究中心开展的关键性III期临床研究的积极结果。主要研究人群为抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（MuSK-Ab）阳性的全身型重症肌无力患者。该研究的主要终点为：在第一个治疗周期内，重症肌无力日常活动量表（MG-ADL）评分持续改善（相比于基线MG-ADL评分减少≥3分且至少持续4周）的患者比例。巴托利单抗皮下注射组中，58.2%的患者达到主要终点，显著高于安慰剂组的31.3%（P=0.001）。且早在治疗第二周，即可观察到治疗效果。
此外，相较安慰剂组，巴托利单抗皮下注射组在次要终点上也表现出显著改善，包括定量重症肌无力（QMG）评分持续改善的人群比例（64.2% vs 40.6%；P=0.008）、MG-ADL评分改善≥3分的持续时间占24周比例（51.5% vs 36.1%；P=0.008）、任意一次访视出现最轻微临床表现（定义为MG-ADL评分为0或1分）的比例（25.4% vs 4.7%；P=0.004），以及第二个治疗周期内MG-ADL评分持续改善的人群比例（62.7% vs 36.4%；P=0.002）。
巴托利单抗皮下注射总体耐受性良好。治疗组最常见的不良事件为外周水肿（38.8% vs 安慰剂组4.6%）,均为轻至中度。治疗期间血浆白蛋白水平下降，但停药后可自行恢复。
和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示："巴托利单抗注射液（恩力达®）的获批，对和铂医药每一位员工而言都是值得骄傲的时刻。我们相信，凭借其独特的作用机制，恩力达®有望为全身型重症肌无力患者带来全新的治疗选择。在此，衷心感谢患者、研究者以及合作伙伴在整个历程中给予的信任与支持。我们期待尽快将这一疗法带给患者，让更多有需要的人受益。"
巴托利单抗关键性III期研究主要研究者、复旦大学附属华山医院神经内科赵重波教授表示："巴托利单抗是首款在中国完成全程临床开发的靶向FcRn疗法。试验结果显示，该药起效迅速、症状改善显著且安全性良好。这些基于国人数据的高水平证据表明，巴托利单抗皮下注射为重症肌无力治疗提供了新选择。此次获批是该领域的重要里程碑，相信它将为国内医患带来极具价值的治疗新方案。"
根据和铂医药与石药集团子公司恩必普药业于2022年10月签订的许可协议，巴托利单抗在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）的商业化将由石药集团子公司负责，和铂医药将根据其在大中华区的年度净销售额获得分级特许权使用费。
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，也是重症肌无力（MG）中最常见的类型之一。该病由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导。这些抗体靶向神经肌肉接头突触后膜上的蛋白质，导致神经传导受损，进而引起骨骼肌无力。gMG显著影响患者的工作状态和生活质量，部分患者甚至发生肌无力危象，严重时可危及生命。
目前，gMG的主要治疗手段包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和其他免疫抑制药物，但这类药物起效较慢，长期使用还伴有明显的副作用。血浆置换和静脉注射免疫球蛋白（IVIg）虽能快速清除或中和循环中的致病抗体，但需在院内进行，费用高昂且难以持续。总体来看，现有治疗手段在可及性、安全性和经济成本等方面仍存在显著未满足的需求。
巴托利单抗是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源单克隆抗体。通过阻断FcRn介导的IgG抗体再循环，巴托利单抗可加速致病性IgG自身抗体的降解，为包括gMG在内的自身免疫性疾病提供了一种靶向治疗方法。巴托利单抗最初由HanAll Biopharma开发，于2017年通过一项战略合作与许可协议授权给和铂医药。
恩力达®（巴托利单抗注射液）是一款皮下注射剂型的生物制剂。本品的推荐给药剂量为每次680 mg，每周给药一次，连续6次给药后观察4周，每个治疗周期共计9周。皮下给药方式操作便捷，可减少患者往返医疗机构及静脉输注所需的时间，有助于减轻治疗负担并提升用药依从性。恩力达®的药品上市许可持有人（MAH）为石药集团子公司佳曦控股有限公司。